Moderna, Inc. è un’azienda biotecnologica e farmaceutica statunitense con sede a Cambridge, Massachusetts. Si concentra sulle tecnologie dei vaccini basati sull’RNA messaggero (mRNA).

La piattaforma vaccinale di Moderna inserisce l’RNA messaggero sintetico nucleoside-modificato (modRNA) nelle cellule umane utilizzando uno strato di nanoparticelle lipidiche.

Questo mRNA riprogramma poi le cellule per suscitare risposte immunitarie.

Moderna sviluppa vaccini mRNA terapeutici che vengono consegnati in nanoparticelle lipidiche, utilizzando mRNA con nucleosidi di pseudouridina.

I candidati sono progettati per avere una maggiore efficienza di ripiegamento e traduzione attraverso la mutagenesi inserzionale.

L’RNA messaggero, o mRNA, gioca un ruolo fondamentale nella biologia umana, trasferendo le istruzioni memorizzate nel DNA per produrre le proteine necessarie in ogni cellula vivente.

Il nostro approccio è quello di utilizzare farmaci mRNA per istruire le cellule del paziente a produrre proteine che potrebbero prevenire, trattare o curare le malattie.

Nel 2010, ModeRNA Therapeutics è stata costituita per commercializzare la ricerca del biologo delle cellule staminali Derrick Rossi.

Rossi aveva scoperto il lavoro della biochimica ungherese Katalin Karikó sull’attivazione immunitaria mediata dall’RNA, che ha portato alla scoperta congiunta con l’immunologo statunitense Drew Weissman di modifiche nucleosidiche che sopprimono l’immunogenicità dell’RNA.

Questa tecnologia sarebbe poi stata concessa in licenza e utilizzata da Moderna e BioNTech per sviluppare i vaccini COVID-19.

Nel 2011, Noubar Afeyan, il maggiore azionista di Moderna, ha assunto Stéphane Bancel, già dirigente presso BioMérieux e Eli Lilly and Company, come CEO.

Entro 2 anni dalla sua fondazione, l’azienda ha raggiunto una valutazione da unicorno.

Nel marzo 2013, Moderna e AstraZeneca hanno firmato un accordo quinquennale di opzione esclusiva per scoprire, sviluppare e commercializzare mRNA per trattamenti nelle aree terapeutiche delle malattie cardiovascolari, metaboliche e renali, e obiettivi selezionati del cancro.

L’accordo comprendeva un pagamento anticipato di 240 milioni di dollari a Moderna, un pagamento che era “uno dei più grandi pagamenti anticipati in un accordo di licenza dell’industria farmaceutica che non coinvolge un farmaco già in fase di sperimentazione clinica”.

Nel settembre 2013, l’azienda ha riferito di essere stata in grado di migliorare la funzione cardiaca nei topi e migliorare la loro sopravvivenza a lungo termine con un “reindirizzamento della loro differenziazione [delle cellule staminali] in tipi di cellule cardiovascolari” in un passo significativo per la medicina rigenerativa.

Nell’ottobre 2013, DARPA ha assegnato alla società fino a 25 milioni di dollari per sviluppare terapie di RNA messaggero. Nel novembre 2013, l’azienda ha raccolto 110 milioni di dollari in finanziamenti azionari.

Nel gennaio 2014, Alexion Pharmaceuticals ha pagato Moderna 100 milioni di dollari per dieci opzioni di prodotto per sviluppare trattamenti per le malattie rare, tra cui la sindrome di Crigler-Najjar, utilizzando Moderna mRNA piattaforma terapeutica.

Anche se il CEO Bancel aveva sperato che la piattaforma entrasse nella sperimentazione umana nel 2016, il programma con Alexion è stato scartato nel gennaio 2017 dopo che i test sugli animali hanno dimostrato che il trattamento di Moderna non sarebbe mai stato abbastanza sicuro per gli esseri umani.

Nel novembre 2017, Maja Sedic e colleghi hanno testato la tecnologia mRNA nei ratti Sprague-Dawley e nelle scimmie cynomolgus presso le strutture di Montreal e Sherbrooke dei Charles River Laboratories.

Hanno scoperto, tra l’altro, che “l’mRNA è una molecola biologica labile e quindi richiede l’uso di sistemi di consegna protettivi per sfruttare efficacemente il suo potenziale”, poiché l’mRNA si diffonde oltre il sito di iniezione e si trova nel fegato, milza, midollo osseo e cuore.

Nel 2018, l’azienda ha cambiato il suo nome in “Moderna Inc.” e ha ulteriormente aumentato il suo portafoglio di sviluppo di vaccini.

Nel luglio 2018, l’azienda ha aperto una struttura di 200.000 piedi quadrati a Norwood, nel Massachusetts, per la produzione, il lavoro preclinico e clinico.

Nel dicembre 2018, Moderna è diventata una società pubblica attraverso la più grande IPO biotech della storia, raccogliendo 621 milioni di dollari (27 milioni di azioni a 23 dollari per azione).

La prima cosa da sapere su Moderna è che Moderna si chiama “mRNA” “il software della vita”.

Le cellule usano l’mRNA per tradurre il DNA nelle proteine che il corpo usa per funzionare. Moderna crede di poter utilizzare l’mRNA per stimolare il corpo a produrre le proprie proteine terapeutiche, essenzialmente mettendo una fabbrica di farmaci all’interno del paziente.

Come ci si potrebbe aspettare, questo non è un compito facile. Gli scienziati di Moderna hanno un grande lavoro davanti a loro: per ogni potenziale farmaco, hanno bisogno di capire come consegnare la terapia mRNA in modo sicuro alle cellule giuste, assicurarsi che l’mRNA produca effettivamente quantità sufficienti di proteine per avere un effetto terapeutico, e garantire che le terapie non scatenino una reazione immunitaria nei pazienti.

I programmi di sviluppo dei farmaci dell’azienda abbracciano una vasta gamma di specialità cliniche, tra cui malattie infettive, oncologia, malattie cardiovascolari e malattie genetiche rare.

L’unicorno biotech ha 21 farmaci a base di mRNA in sviluppo, ma solo 10 sono in studi clinici.

Come l’azienda ha notato nel suo più recente deposito di titoli, né la FDA né qualsiasi altra agenzia di regolamentazione ha approvato alcun farmaco basato su mRNA, quindi ci vorranno anni prima che Moderna possa commercializzare qualcosa.

Moderna ha rivelato la compensazione dei suoi tre dirigenti più pagati, che hanno guadagnato 40 milioni di dollari in contanti e azioni nel 2017.

Stephen Hoge, il presidente della società, ha ricevuto 19 milioni di dollari in opzioni e un bonus di 4,4 milioni di dollari in contanti nel 2017.

Lorence Kim, il direttore finanziario di Moderna ha ricevuto 5,5 milioni di dollari in azioni e un bonus di 1 milione di dollari in contanti, mentre l’amministratore delegato Stéphane Bancel ha ricevuto 4,6 milioni di dollari in opzioni e un bonus di 1,5 milioni di dollari in contanti.

All’inizio di quest’anno, Moderna ha colpito un ostacolo mentre lavorava alla combinazione di due vaccini per il citomegalovirus, o CMV, secondo le limature dei titoli della società.

Moderna stava conducendo una sperimentazione in fase iniziale quando si è resa conto nel mese di agosto che uno dei vaccini “non ha soddisfatto le nostre specifiche interne di controllo qualità per l’ispezione visiva dopo un anno di conservazione”.

La FDA ha sospeso clínicamente l’esperimento e Moderna ha accettato di eliminare il vaccino dallo studio.

Moderna ha speso quasi 360 milioni di dollari in spese operative nei primi nove mesi del 2018, e la società ha avvertito gli investitori nel suo ultimo deposito di titoli che la spesa di cassa probabilmente aumenterà mentre continua a sviluppare i suoi programmi clinici.

“Abbiamo sostenuto perdite significative fin dal nostro inizio e prevediamo che continueremo a subire perdite significative per il prossimo futuro”, ha scritto la società.

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