Il loro lavoro vincente si basava su questa tecnologia genetica, il Gene knockout o altrimenti noto come gene targeting nei topi. Nel 2007, i vincitori del Premio Nobel per la Medicina sono stati Mario R. Capecchi (USA), Sir Martin Evans (Regno Unito) e Oliver Smithies (USA). Nel seguente articolo scopriremo in cosa consiste questa innovazione dell’ingegneria genetica.
Gene knockout
Che cos’è il Gene knockout?
Il termine Gene knockout si riferisce all’uso dell’ingegneria genetica per disattivare o eliminare uno o più geni specifici di un organismo. È anche possibile eliminare due geni in un organismo o addirittura tre e quattro. Questo processo è chiamato doppio knockout, triplo knockout o quadruplo knockout. L’abbreviazione di questo processo è KO (dalla parola knock-out), doppio DKO, triplo TKO e quadruplo QKO. La tecnologia si divide in knockout eterozigote e omozigote. Nel KO eterozigote viene eliminata solo una delle due copie del gene, mentre nell’altro tipo vengono eliminati entrambi i geni.
Topi knockout
I topi da laboratorio sono oggetto di ricerche sulla tecnologia knockout. Sia gli esseri umani che i topi hanno molti geni in comune, il che li rende una specie adatta a questo tipo di esperimenti. Quando il test viene eseguito, possiamo osservare un risultato simile a quello che si verificherebbe nell’uomo. L’osservazione dei topi knockout ci permette di capire come un gene simile possa causare o contribuire a una malattia nell’uomo. I topi knockout hanno contribuito alla ricerca su diabete, vari tipi di cancro, malattie cardiache, artrite, abuso di sostanze, ansia, invecchiamento e morbo di Parkinson.
Importanza di questa tecnologia
Il knockout genico viene utilizzato principalmente per comprendere il ruolo di un gene specifico o di una regione del DNA, confrontando un individuo knockout con un individuo libero con un background genetico simile. Gli organismi knockout sono anche utilizzati come strumenti di screening nello sviluppo di farmaci per colpire specifici processi biologici o per comprendere il meccanismo d’azione di un farmaco.
Gene knock-in come inverso del knock-out
Nell’ingegneria genetica, questo processo prevede l’inserimento o la sostituzione di un gene con un altro che non è normalmente presente nell’organismo bersaglio. Attraverso questo processo, possiamo ottenere un organismo modello per studiare gli aspetti di una specifica malattia.
